1. Nazwa leku i postać

Nazwa: Defitelio

Postać farmaceutyczna: koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji dożylnej.

Warianty opakowań dostępne w danych wejściowych:

• Defitelio koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji (80 mg/ml)

Uwaga: Lek jest przeznaczony do stosowania wyłącznie w warunkach szpitalnych przez personel medyczny.

2. Substancja czynna

Substancja czynna: defibrotyd (sól sodowa defibrotydu).

3. Wskazania do stosowania

Defitelio stosuje się w leczeniu ciężkiej postaci choroby żylno-okluzyjnej wątroby (VOD), znanej też jako zespół zatokowej niedrożności (SOS), występującej po przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT). Lek może być stosowany u dorosłych oraz u dzieci (w tym u niemowląt powyżej 1. miesiąca życia), zgodnie z decyzją lekarza.

Choroba ta może prowadzić do powiększenia wątroby, przyrostu masy ciała, bólu brzucha, nagromadzenia płynu (obrzęki, wodobrzusze) oraz żółtaczki. W ciężkich przypadkach towarzyszy jej niewydolność wielonarządowa.

4. Dawkowanie i sposób podawania

Typowe dawkowanie ustalane przez lekarza:

• Zazwyczaj 6,25 mg/kg masy ciała co 6 godzin (łącznie 25 mg/kg/dobę).
• Lek podawany jest w infuzji dożylnej trwającej około 2 godziny.
• Terapia trwa zwykle co najmniej 21 dni i może być kontynuowana do ustąpienia objawów VOD/SOS oraz stabilizacji stanu pacjenta.

Ważne:

• Lek jest rozcieńczany i podawany wyłącznie przez personel medyczny (do żyły, zwykle przez dostęp centralny).
• W razie przerwania lub opóźnienia dawki decyzję o dalszym podawaniu podejmuje lekarz.
• U pacjentów z zaburzeniami czynności nerek lub wątroby dawkowanie określa lekarz; zwykle nie ma konieczności modyfikacji dawki, lecz wymagana jest ścisła kontrola kliniczna.

5. Działania niepożądane

Jak każdy lek, Defitelio może wywoływać działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią. Najczęściej dotyczą one zaburzeń krzepnięcia i układu krążenia.

Częściej obserwowane

• Krwawienia (np. z nosa, z przewodu pokarmowego, z miejsca wkłucia, krwiomocz, krwioplucie).
• Spadki ciśnienia tętniczego (niedociśnienie), zawroty głowy.
• Nudności, wymioty, biegunka, ból brzucha.

Rzadziej lub o nieznanej częstości

• Reakcje nadwrażliwości (wysypka, świąd, rzadko ciężkie reakcje alergiczne).
• Zaburzenia parametrów krzepnięcia krwi w badaniach laboratoryjnych.

Skontaktuj się natychmiast z personelem medycznym, jeśli pojawią się objawy poważnego krwawienia (obfite krwawienie, smoliste stolce, krwiomocz, nagła duszność z krwiopluciem), nagłe osłabienie, bladość, kołatanie serca lub omdlenie.

6. Przeciwwskazania

• Nadwrażliwość (uczulenie) na defibrotyd lub którykolwiek składnik leku.
• Aktywne, klinicznie istotne krwawienie.
• Jednoczesne stosowanie systemowych leków przeciwzakrzepowych lub fibrynolitycznych (np. heparyna, warfaryna/acenokumarol, dabigatran, rywaroksaban, apiksaban, edoksaban, alteplaza). Decyzje wyjątkowe podejmuje wyłącznie lekarz.

Ostrożność jest konieczna po niedawnych zabiegach chirurgicznych, przy skłonności do krwawień, małopłytkowości, w chorobach przebiegających z ryzykiem krwotocznym.

7. Interakcje z innymi lekami

Poinformuj lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach, także dostępnych bez recepty i preparatach ziołowych.

Leki przeciwwskazane lub niewskazane do jednoczesnego stosowania

• Systemowe leki przeciwzakrzepowe: heparyna (w tym drobnocząsteczkowa), warfaryna, acenokumarol, bezpośrednie doustne antykoagulanty (dabigatran, rywaroksaban, apiksaban, edoksaban).
• Leki fibrynolityczne (trombolityki): np. alteplaza.

Leki i suplementy zwiększające ryzyko krwawienia – wymagają szczególnej ostrożności

• Leki przeciwpłytkowe: kwas acetylosalicylowy, klopidogrel i inne.
• Niesteroidowe leki przeciwzapalne (NLPZ), jeśli stosowane przewlekle.
• Niektóre zioła/suplementy mogą nasilać krwawienia (np. miłorząb japoński, czosnek, żeń-szeń) – stosuj tylko po uzgodnieniu z lekarzem.

W razie planowanych procedur inwazyjnych lub stomatologicznych poinformuj odpowiednio wcześniej personel medyczny o terapii Defitelio.

8. Uwagi dla pacjenta

• Lek podawany jest w szpitalu. Nie stosuj samodzielnie i nie przerywaj terapii bez decyzji lekarza.
• Objawy wymagające pilnego zgłoszenia: krwawienia, nagłe osłabienie, zawroty głowy, duszność, silny ból brzucha, smoliste stolce, krwiomocz, krwioplucie, wysypka lub obrzęk twarzy.
• Unikaj urazów i czynności zwiększających ryzyko krwawienia (np. sporty kontaktowe, twarde szczoteczki do zębów, nitkowanie bez konsultacji).
• Ciąża i karmienie piersią: o planach zajścia w ciążę, ciąży lub karmieniu piersią poinformuj lekarza. Ze względu na ryzyko krwawienia stosowanie w ciąży i w okresie karmienia piersią zwykle nie jest zalecane, chyba że lekarz uzna inaczej.
• Wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów: podczas leczenia i krótko po nim mogą wystąpić zawroty głowy i niedociśnienie – zachowaj ostrożność.
• Kontrole laboratoryjne (morfologia, parametry krzepnięcia, czynność wątroby i nerek) są standardem podczas terapii.
• Przechowywanie i dostęp: lek przechowywany i przygotowywany jest przez personel medyczny; nie przechowuj w domu, nie udostępniaj innym osobom.

9. Ostrzeżenie edukacyjne

Informacje powyżej mają charakter edukacyjny i nie zastępują porady lekarza ani oficjalnej ulotki producenta. O dawkowaniu, czasie trwania leczenia oraz o ewentualnych przeciwwskazaniach decyduje lekarz prowadzący. W przypadku jakichkolwiek wątpliwości lub wystąpienia objawów niepożądanych natychmiast skontaktuj się z personelem medycznym.