1. Nazwa leku i postać

Nazwa: Kalydeco

Postać farmaceutyczna: granulat w saszetce (50 mg)

Warianty opakowań dostępne na rynku (mogą się różnić w zależności od kraju):

• Kalydeco granulat w saszetce 50 mg – opakowanie 56 saszetek

2. Substancja czynna

Iwakaftor (ang. ivacaftor) – tzw. modulator CFTR (potencjator białka CFTR).

3. Wskazania do stosowania

Kalydeco jest stosowany w leczeniu mukowiscydozy (CF) u pacjentów, u których stwierdzono co najmniej jedną mutację genu CFTR, reagującą na iwakaftor (np. tzw. mutacje „bramkujące” oraz niektóre mutacje o zachowanej resztkowej funkcji CFTR).

Przed rozpoczęciem terapii konieczne jest potwierdzenie odpowiedniej mutacji w badaniu genetycznym. Decyzję o kwalifikacji do leczenia podejmuje lekarz prowadzący, najlepiej w ośrodku specjalizującym się w mukowiscydozie.

4. Dawkowanie i sposób podawania

O dawkowaniu zawsze decyduje lekarz. Dawka zależy m.in. od wieku, masy ciała, czynności wątroby oraz innych przyjmowanych leków.

Typowy schemat: podawanie dwa razy na dobę (co około 12 godzin) z posiłkiem zawierającym tłuszcz. Dla postaci w granulacie dawka dobierana jest do masy ciała dziecka; lekarz poinformuje, ile saszetek i jak często należy podać.

Jak podawać granulat Kalydeco 50 mg:

• Tuż przed podaniem otwórz saszetkę i wymieszaj całą zawartość z niewielką ilością miękkiego pokarmu (np. przecier owocowy/jogurt) lub z niewielką objętością płynu w temperaturze pokojowej.
• Podaj natychmiast po przygotowaniu, najlepiej w ciągu 1 godziny. Nie przechowuj resztek i nie podgrzewaj.
• Każdą dawkę podawaj z posiłkiem lub przekąską zawierającą tłuszcz (np. mleko pełne, jogurt, ser, awokado, orzechy, oleje), co zwiększa wchłanianie leku.
• Nie dziel saszetek; używaj pełnej zawartości zgodnie z zaleceniem lekarza.

Jeśli pominiesz dawkę:

• Jeśli od planowanej godziny minęło mniej niż 6 godzin – przyjmij pominiętą dawkę jak najszybciej i kontynuuj zwykły schemat.
• Jeśli minęło 6 godzin lub więcej – pomiń dawkę i przyjmij następną o zwykłej porze. Nie stosuj dawki podwójnej.

Przy zaburzeniach czynności wątroby lub w razie jednoczesnego stosowania niektórych leków może być konieczna zmiana częstości podawania – postępuj ściśle według zaleceń lekarza.

5. Działania niepożądane

Jak każdy lek, Kalydeco może powodować działania niepożądane. Nie u każdego one wystąpią.

Częstsze działania niepożądane:

• Ból głowy, zawroty głowy
• Infekcje górnych dróg oddechowych, kaszel, ból gardła
• Ból brzucha, biegunka, nudności
• Wysypka, świąd
• Zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych (ALT/AST) w badaniach krwi

Poważne lub wymagające pilnego kontaktu z lekarzem:

• Objawy problemów z wątrobą: zażółcenie skóry lub oczu, ciemny mocz, ból w prawym nadbrzuszu, brak apetytu, nasilone zmęczenie
• Reakcje alergiczne: obrzęk twarzy, języka, trudności w oddychaniu, pokrzywka
• Zmiany widzenia, światłowstręt – u dzieci zgłaszano występowanie zaćmy; wskazane są okresowe badania okulistyczne

W przypadku utrzymujących się lub niepokojących objawów skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą.

6. Przeciwwskazania

• Nadwrażliwość (alergia) na iwakaftor lub którykolwiek składnik leku
• Brak odpowiedniej mutacji CFTR reagującej na iwakaftor (lek nie będzie skuteczny)

Szczególna ostrożność: umiarkowane i ciężkie zaburzenia czynności wątroby, współistniejące choroby wątroby, jednoczesne stosowanie leków wpływających na CYP3A (patrz Interakcje).

7. Interakcje z innymi lekami

Iwakaftor jest metabolizowany głównie przez enzym CYP3A. Niektóre leki i produkty spożywcze mogą zmieniać jego stężenie we krwi.

Nie łącz z silnymi induktorami CYP3A (osłabiają działanie iwakaftoru):

• Ryfampicyna, ryfabutyna
• Fenytoina, karbamazepina, fenobarbital
• Ziele dziurawca

Ostrożnie z silnymi lub umiarkowanymi inhibitorami CYP3A (mogą zwiększać stężenie iwakaftoru; zwykle wymagają modyfikacji dawkowania):

• Ketokonazol, itrakonazol, worykonazol, pozakonazol
• Klarytromycyna, erytromycyna
• Rytonawir i inne inhibitory proteazy

Żywność i napoje:

• Unikaj grejpfrutów i pomarańczy gorzkich (Sewilskich) oraz ich soków – mogą zwiększać stężenie leku.
• Każdą dawkę przyjmuj z posiłkiem zawierającym tłuszcz (lepsze wchłanianie).

Inne możliwe interakcje:

• Iwakaftor może wpływać na stężenia niektórych leków transportowanych przez P-gp (np. digoksyna, cyklosporyna, takrolimus) – może być konieczne monitorowanie stężeń/parametrów.

Zawsze poinformuj lekarza o wszystkich lekach (na receptę, bez recepty), suplementach i ziołach, które przyjmujesz.

8. Uwagi dla pacjenta

• Badania kontrolne: lekarz zleci badania krwi oceniające czynność wątroby przed leczeniem i okresowo w trakcie (szczególnie w pierwszym roku), a u dzieci także badania okulistyczne.
• Ciąża i karmienie piersią: jeśli jesteś w ciąży, planujesz ciążę lub karmisz piersią, omów stosowanie Kalydeco z lekarzem. Decyzja o terapii zależy od oceny korzyści i ryzyka.
• Prowadzenie pojazdów i obsługa maszyn: jeśli odczuwasz zawroty głowy lub zmęczenie, nie prowadź pojazdów ani nie obsługuj maszyn.
• Przechowywanie: przechowuj lek w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci, w oryginalnym opakowaniu, zgodnie z zaleceniami producenta. Nie stosuj po upływie terminu ważności.
• Nie przerywaj leczenia ani nie zmieniaj dawki bez konsultacji z lekarzem.

9. Ostrzeżenie edukacyjne

Niniejszy materiał ma charakter informacyjny i nie zastępuje konsultacji lekarskiej ani oficjalnej ulotki dołączonej do opakowania. Kalydeco (iwakaftor) jest lekiem stosowanym w specyficznych mutacjach CFTR – o kwalifikacji do terapii, dawce i czasie stosowania decyduje lekarz. W razie wątpliwości, działań niepożądanych lub pytań dotyczących interakcji skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą.