Kanuma – edukacyjna informacja dla pacjenta

Kanuma (sebelipaza alfa) to enzymatyczna terapia zastępcza stosowana u pacjentów z potwierdzonym niedoborem kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL-D). Poniższa treść ma charakter edukacyjny i nie zastępuje porady lekarza ani oficjalnej ulotki lub charakterystyki produktu.

1. Nazwa leku i postać

Nazwa: Kanuma

Postać: koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji dożylnej.

Warianty opakowań:

• Kanuma koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji (2 mg/ml) – 1 fiolka 10 ml.

Lek podawany jest wyłącznie przez wykwalifikowany personel medyczny w warunkach szpitalnych lub ambulatoryjnych.

2. Substancja czynna

Substancja czynna: sebelipaza alfa.

Jest to rekombinowana kwaśna lipaza lizosomalna – enzym, który zastępuje brakującą lub niewystarczającą aktywność własnego enzymu w LAL-D. Wspomaga rozkład estrów cholesterolu i triglicerydów gromadzonych w lizosomach, co może prowadzić do poprawy parametrów wątrobowych i profilu lipidowego oraz ograniczenia uszkodzenia narządów.

3. Wskazania do stosowania

Kanuma jest stosowana w długotrwałym leczeniu zastępczym u pacjentów z potwierdzonym niedoborem kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL-D), w tym:

• u niemowląt z szybko postępującą postacią choroby,
• u dzieci, młodzieży i dorosłych z LAL-D.

Rozpoznanie LAL-D jest potwierdzane badaniami enzymatycznymi i/lub genetycznymi.

4. Dawkowanie i sposób podawania

Dawkowanie ustala lekarz doświadczony w leczeniu chorób metabolicznych. Dawki obliczane są zwykle na podstawie masy ciała (mg/kg).

Typowe schematy stosowane w praktyce klinicznej

• Dzieci, młodzież i dorośli: podanie dożylne zwykle co 2 tygodnie.
• Niemowlęta z szybko postępującą postacią choroby: podanie dożylne zwykle co tydzień; w razie potrzeby lekarz może zwiększyć dawkę i/lub częstość, zależnie od odpowiedzi klinicznej.

Infuzja trwa zazwyczaj około 1–2 godzin. Ze względu na ryzyko reakcji związanych z infuzją, leczenie odbywa się w ośrodku dysponującym możliwością monitorowania pacjenta i postępowania w razie reakcji nadwrażliwości (w tym anafilaksji). Przed podaniem można rozważyć premedykację (np. leki przeciwhistaminowe, leki przeciwgorączkowe) – według decyzji lekarza.

Pominięta dawka: w przypadku opuszczenia wizyty nie należy samodzielnie „nadganiać” dawki. Skontaktuj się z zespołem prowadzącym, aby ustalić nowy termin podania.

5. Działania niepożądane

Jak każdy lek, Kanuma może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią. Częściej obserwuje się je w trakcie lub po zakończeniu infuzji.

Częste lub zgłaszane działania niepożądane

• Reakcje związane z infuzją: gorączka, dreszcze, zaczerwienienie, wysypka, pokrzywka, świąd, ból głowy, nudności, wymioty, ból brzucha, biegunka.
• Objawy ze strony układu oddechowego: duszność, kaszel, ucisk w klatce piersiowej, świszczący oddech.
• Zmiany ciśnienia tętniczego lub tętna: niedociśnienie, nadciśnienie, tachykardia.
• Uczucie zmęczenia, ból lub dyskomfort w miejscu wkłucia.

Poważne działania niepożądane wymagające pilnej pomocy

• Objawy ciężkiej reakcji alergicznej (anafilaksji): trudności w oddychaniu, świszczący oddech, obrzęk twarzy, języka lub gardła, nasilona pokrzywka, zawroty głowy, omdlenie, nagły spadek ciśnienia. W razie wystąpienia – natychmiast poinformuj personel medyczny lub wezwij pomoc (112/999).

U części pacjentów mogą rozwinąć się przeciwciała przeciw lekowi (odpowiedź immunologiczna), co może wpływać na skuteczność lub tolerancję terapii; lekarz może zlecać odpowiednie badania i modyfikować postępowanie.

6. Przeciwwskazania

• Nadwrażliwość (alergia) na sebelipazę alfa lub którykolwiek składnik leku, zwłaszcza jeśli w przeszłości wystąpiła ciężka reakcja anafilaktyczna po podaniu leku.

W razie wątpliwości lub przebytej reakcji alergicznej zawsze poinformuj lekarza przed kolejnym podaniem.

7. Interakcje z innymi lekami

Nie opisano typowych interakcji farmakokinetycznych z innymi lekami, ponieważ jest to białko podawane dożylnie i nie działa poprzez układy enzymatyczne wątrobowe tak jak wiele leków doustnych. Mimo to:

• Zawsze poinformuj lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach, w tym wydawanych bez recepty, suplementach i preparatach ziołowych.
• Premedykacja (np. leki przeciwhistaminowe, przeciwgorączkowe, rzadziej kortykosteroidy) może być zalecona przez lekarza w celu zmniejszenia ryzyka reakcji na infuzję.
• Wraz z poprawą profilu lipidowego w przebiegu leczenia lekarz może dostosować dawki leków obniżających stężenie lipidów (np. statyn) – nie zmieniaj dawek samodzielnie.
• Nie należy mieszać infuzji Kanumy w tym samym zestawie dożylnym z innymi lekami.

8. Uwagi dla pacjenta

• Ciąża i karmienie piersią: dane są ograniczone. Decyzję o kontynuacji lub rozpoczęciu terapii podejmuje lekarz po ocenie korzyści i ryzyka. Poinformuj lekarza, jeśli jesteś w ciąży, planujesz ciążę lub karmisz piersią.
• Prowadzenie pojazdów i obsługa maszyn: po infuzji mogą wystąpić zawroty głowy lub zmęczenie. Jeśli odczuwasz takie objawy, wstrzymaj się od prowadzenia pojazdów.
• Monitorowanie: regularne badania (np. próby wątrobowe, profil lipidowy, ocena wzrastania u dzieci) pomagają ocenić odpowiedź na leczenie.
• Reakcje w trakcie infuzji: natychmiast zgłaszaj personelowi medycznemu wszelkie niepokojące objawy. Czasem konieczne jest zwolnienie szybkości wlewu, przerwa lub leczenie objawowe.
• Dieta i styl życia: lekarz lub dietetyk może zalecić modyfikacje żywienia wspierające kontrolę lipidów i ochronę wątroby.
• Sód: roztwory używane do przygotowania infuzji zawierają sód; jeśli stosujesz dietę z ograniczeniem sodu, poinformuj zespół medyczny.
• Przechowywanie i przygotowanie: lek przechowywany i przygotowywany jest przez personel medyczny; pacjenci nie powinni przygotowywać ani podawać leku samodzielnie.

9. Ostrzeżenie edukacyjne

Niniejszy materiał ma charakter informacyjno-edukacyjny i nie zastępuje konsultacji lekarskiej, oficjalnej ulotki dla pacjenta ani charakterystyki produktu leczniczego. Nie podejmuj żadnych decyzji terapeutycznych bez porozumienia z lekarzem prowadzącym. W razie nagłych objawów (np. trudności w oddychaniu, obrzęku twarzy, omdleń) natychmiast wezwij pomoc medyczną.