Kymriah – dyspersja do infuzji (ulotka edukacyjna dla pacjenta)

Materiał informacyjny dla pacjenta. Nie zastępuje porady lekarskiej ani Charakterystyki Produktu Leczniczego. Kymriah (tisagenlecleucel) to spersonalizowana terapia typu CAR‑T, dostępna wyłącznie w wyspecjalizowanych ośrodkach.

1. Nazwa leku i postać

Nazwa: Kymriah

Postać: dyspersja do infuzji (dożylnej)

Warianty opakowań

• Kymriah, dyspersja do infuzji (1,2 × 10⁶ – 6 × 10⁸ komórek) – 1 worek

Uwaga: Produkt jest przygotowywany indywidualnie z własnych (autologicznych) limfocytów T pacjenta i podawany jednorazowo.

2. Substancja czynna

Substancja czynna: tisagenlecleucel – autologiczne limfocyty T modyfikowane genetycznie, wyposażone w receptor chimeryczny CAR ukierunkowany przeciwko antygenowi CD19 obecnemu na komórkach nowotworów z linii B.

3. Wskazania do stosowania

Kymriah jest stosowany u pacjentów, u których zawiodły wcześniejsze metody leczenia nowotworów z komórek B. O zastosowaniu decyduje lekarz w ośrodku posiadającym doświadczenie w terapiach CAR‑T. Typowe wskazania obejmują:

• Ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B (B‑ALL) – u dzieci i młodych dorosłych, gdy choroba jest oporna lub nawraca.
• Chłoniak rozlany z dużych komórek B (DLBCL) u dorosłych – w przypadku nawrotu lub oporności po co najmniej dwóch liniach leczenia.
• Chłoniak grudkowy (FL) u dorosłych – w przypadku nawrotu lub oporności po wcześniejszych terapiach.

Zakres wskazań może różnić się w zależności od kraju; lekarz prowadzący potwierdzi, czy terapia jest właściwa w danym przypadku.

4. Dawkowanie i sposób podawania

Kymriah podawany jest jednorazowo, w warunkach szpitalnych, przez zespół doświadczony w leczeniu CAR‑T. Dawka jest wyrażana liczbą żywych komórek CAR‑T i ustalana indywidualnie dla pacjenta przez ośrodek wytwarzający lek.

Jak przebiega leczenie

1. Pobranie komórek (leukafereza): z krwi pacjenta pobiera się limfocyty T.
2. Wytworzenie leku: komórki są modyfikowane genetycznie i namnażane w certyfikowanym laboratorium.
3. Chemioterapia przygotowawcza (limfodeplecja): krótki cykl leków obniżających liczbę limfocytów, by ułatwić działanie CAR‑T.
4. Premedykacja: zwykle paracetamol i lek przeciwhistaminowy, aby zmniejszyć ryzyko reakcji związanych z infuzją. Kortykosteroidy przed podaniem zazwyczaj nie są zalecane (chyba że lekarz zdecyduje inaczej).
5. Infuzja: rozmrożony lek podaje się dożylnie, zazwyczaj w jednej infuzji.
6. Monitorowanie: po podaniu konieczna jest ścisła obserwacja w ośrodku oraz szybki dostęp do leczenia powikłań (np. tocilizumab w przypadku zespołu uwalniania cytokin).

Nie próbuj samodzielnie przechowywać ani podawać tego leku. Wszelkie czynności wykonuje personel medyczny.

5. Działania niepożądane

Jak każdy lek, Kymriah może powodować działania niepożądane. Niektóre z nich mogą być ciężkie i wystąpić w ciągu pierwszych dni lub tygodni po infuzji. Skontaktuj się natychmiast z lekarzem lub wezwij pomoc, jeśli pojawią się objawy alarmowe.

Objawy wymagające pilnego kontaktu z lekarzem

• Wysoka gorączka, dreszcze, poty, uczucie rozbicia
• Przyspieszony lub nieregularny rytm serca, spadek ciśnienia, zawroty głowy, omdlenia
• Duszność, szybki oddech
• Silne zmęczenie, splątanie, problemy z mową, drgawki, ból głowy – objawy zaburzeń neurologicznych
• Objawy zakażenia: ból gardła, kaszel, pieczenie przy oddawaniu moczu, rany, które nie goją się
• Nietypowe krwawienia lub siniaki, bardzo blada skóra, skąpomocz

Często obserwowane działania niepożądane

• Zespół uwalniania cytokin (CRS): gorączka, niskie ciśnienie, duszność – wymaga szybkiego leczenia
• Zaburzenia neurologiczne (tzw. neurotoksyczność/ICANS): ból głowy, splątanie, senność, drgawki
• Infekcje (w tym ciężkie), neutropenia, długotrwałe obniżenie parametrów krwi (anemia, małopłytkowość)
• Hipogammaglobulinemia (niski poziom przeciwciał) i tzw. aplazja limfocytów B – mogą wymagać podawania immunoglobulin
• Nudności, biegunka, wymioty, ból brzucha, zmęczenie, bóle mięśniowo‑stawowe
• Bóle w klatce piersiowej, kaszel, ból gardła
• Reakcje nadwrażliwości związane z infuzją
• Zespół lizy guza (rzadziej) – zaburzenia elektrolitowe, ból nerek

Ryzyko i nasilenie działań niepożądanych różnią się między pacjentami. Zespół lekarzy przedstawi plan monitorowania i interwencji.

6. Przeciwwskazania

• Nadwrażliwość na tisagenlecleucel lub którykolwiek składnik leku (np. DMSO).
• Aktywne, niekontrolowane zakażenie (w tym sepsa) – leczenie CAR‑T może być odroczone do czasu opanowania infekcji.
• Ciężkie, niekontrolowane choroby współistniejące uniemożliwiające bezpieczne podanie leku (decyzja lekarza).

Przed rozpoczęciem terapii lekarz oceni aktualny stan zdrowia, wyniki badań oraz przyjmowane leki.

7. Interakcje z innymi lekami

• Leki immunosupresyjne i kortykosteroidy: mogą osłabiać działanie komórek CAR‑T; ich stosowanie przed infuzją zwykle ogranicza się do niezbędnego minimum zgodnie z zaleceniami lekarza.
• Szczepionki żywe: nie zaleca się podawania co najmniej 6 tygodni przed chemioterapią przygotowawczą, w trakcie leczenia oraz po terapii – do czasu odtworzenia odporności. O terminach szczepień decyduje lekarz.
• Leki wpływające na czynność szpiku: mogą zwiększać ryzyko zaburzeń morfologii krwi – o konieczności ich kontynuacji decyduje lekarz.
• Leki przeciwpadaczkowe i inne działające na ośrodkowy układ nerwowy: konieczna jest ocena ryzyka zaburzeń neurologicznych.
• Leczenie wspomagające (np. tocilizumab, immunoglobuliny): może być potrzebne w razie wystąpienia działań niepożądanych.

Zawsze poinformuj lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach (na receptę, bez recepty, ziołowych) i suplementach.

8. Uwagi dla pacjenta

• Karta pacjenta: noś przy sobie kartę informacyjną po terapii Kymriah. Okazuj ją każdemu lekarzowi lub ratownikowi.
• Obserwacja po infuzji: przez pierwsze 4 tygodnie unikaj dalekich podróży i bądź w zasięgu ośrodka, w którym otrzymałeś lek. Miej zapewnioną opiekę osoby dorosłej, która może pomóc w razie nagłych objawów.
• Aktywność i prowadzenie pojazdów: ze względu na ryzyko zaburzeń neurologicznych nie prowadź pojazdów i nie obsługuj maszyn przez co najmniej 8 tygodni po podaniu lub do czasu, gdy lekarz uzna to za bezpieczne.
• Infekcje: często myj ręce, unikaj kontaktu z osobami chorymi. Zgłaszaj gorączkę lub inne objawy zakażenia natychmiast.
• Szczepienia: nie przyjmuj szczepionek (zwłaszcza żywych) bez konsultacji z lekarzem prowadzącym.
• Ciąża i karmienie piersią: poinformuj lekarza, jeśli jesteś w ciąży, planujesz ciążę lub karmisz piersią. Zwykle zaleca się skuteczną antykoncepcję przez okres ustalony przez lekarza. Karmienie piersią zazwyczaj nie jest zalecane w czasie i po terapii do momentu uznania jej za bezpieczną.
• Oddawanie krwi, narządów, tkanek: po terapii CAR‑T nie oddawaj krwi, narządów, tkanek ani komórek.
• Badania kontrolne: konieczne są regularne wizyty i badania krwi. Możliwa jest konieczność podawania immunoglobulin z powodu niskiego poziomu przeciwciał.
• Leki przeciwgorączkowe: stosuj wyłącznie zgodnie z zaleceniem lekarza i nie opóźniaj zgłoszenia gorączki.

9. Ostrzeżenie edukacyjne

Informacje zawarte w tej „ulotce edukacyjnej” mają charakter ogólny i nie zastępują konsultacji lekarskiej ani oficjalnej Charakterystyki Produktu Leczniczego. Kymriah to złożona, spersonalizowana terapia stosowana wyłącznie w wyspecjalizowanych ośrodkach. Wszelkie decyzje dotyczące kwalifikacji, dawkowania, monitorowania i leczenia działań niepożądanych podejmuje lekarz prowadzący. W razie jakichkolwiek wątpliwości skontaktuj się ze swoim zespołem medycznym.