1. Nazwa leku i postać

Qalsody 100 mg roztwór do wstrzykiwań

Postać: roztwór do wstrzykiwań do podania dokanałowego (do przestrzeni podpajęczynówkowej, zwykle przez punkcję lędźwiową).

Warianty opakowań:

• Qalsody 100 mg roztwór do wstrzykiwań (100 mg) — 1 fiol. (6,7 mg/ml)

2. Substancja czynna

Tofersen — lek z grupy tzw. oligonukleotydów antysensownych. Działa na poziomie materiału genetycznego (mRNA) białka SOD1, którego nieprawidłowa forma może odgrywać rolę w rozwoju niektórych postaci stwardnienia zanikowego bocznego (ALS).

3. Wskazania do stosowania

Qalsody jest stosowany w leczeniu dorosłych pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) związanym z potwierdzoną mutacją w genie SOD1. Rozpoczęcie i prowadzenie terapii powinno następować pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu ALS oraz w wykonywaniu podań dokanałowych.

Przed rozpoczęciem leczenia konieczne jest potwierdzenie odpowiedniej mutacji genetycznej (badanie genetyczne).

4. Dawkowanie i sposób podawania

Zalecana dawka: 100 mg podawane dokanałowo.

Typowy schemat leczenia:

• Faza nasycająca: 1 dawka co 14 dni (łącznie 3 dawki).
• Faza podtrzymująca: 1 dawka co 28 dni.

Podanie odbywa się wyłącznie w warunkach medycznych przez wykwalifikowany personel (zwykle w znieczuleniu miejscowym, poprzez punkcję lędźwiową). Dawka dobowa nie jest stosowana — lek podaje się wyłącznie podczas wizyt zabiegowych.

Pominięta wizyta: skontaktuj się z ośrodkiem jak najszybciej w celu ustalenia nowego terminu. Nie podejmuj prób samodzielnego podania leku.

Decyzję o kontynuacji, modyfikacji lub przerwaniu terapii podejmuje lekarz na podstawie oceny korzyści i ryzyka.

5. Działania niepożądane

Jak każdy lek, Qalsody może powodować działania niepożądane, choć nie u każdego one wystąpią. Część objawów wiąże się z samą procedurą punkcji lędźwiowej.

Najczęstsze działania niepożądane

• Ból głowy (w tym ból głowy po punkcji nasilający się w pozycji stojącej lub siedzącej), zawroty głowy.
• Ból pleców, ból w miejscu wkłucia, sztywność karku.
• Nudności, zmęczenie, gorączka, dreszcze, złe samopoczucie.
• Objawy podrażnienia opon mózgowo-rdzeniowych (aseptyczne zapalenie opon): ból głowy, światłowstręt, gorączka, sztywność karku, nudności/wymioty.
• Nieprawidłowości w badaniach płynu mózgowo-rdzeniowego (np. zwiększona liczba komórek), mogące przebiegać bezobjawowo lub z wymienionymi wyżej dolegliwościami.

Poważne lub mniej częste działania niepożądane — wymagają pilnej konsultacji

• Objawy zapalenia rdzenia kręgowego/korzeni nerwowych: nowy lub nasilający się ból pleców z promieniowaniem, drętwienie/tingling, osłabienie mięśni, trudności w chodzeniu, zaburzenia zwieraczy (nietrzymanie moczu/stolca, zatrzymanie moczu).
• Objawy zwiększonego ciśnienia śródczaszkowego lub obrzęku tarczy nerwu wzrokowego: silny ból głowy, zaburzenia widzenia (mroczki, podwójne widzenie, zamglone widzenie), szumy uszne, nudności/wymioty.
• Reakcje nadwrażliwości/alergiczne: wysypka, świąd, pokrzywka, obrzęk twarzy/warg/języka, trudności w oddychaniu.
• Objawy krwawienia po punkcji: narastający ból, przedłużone krwawienie lub wyciek płynu w miejscu wkłucia.

W razie wystąpienia niepokojących objawów skontaktuj się z lekarzem prowadzącym lub zgłoś się do najbliższego oddziału ratunkowego.

6. Przeciwwskazania

• Nadwrażliwość (uczulenie) na tofersen lub którykolwiek składnik leku.

Decyzja o podaniu dokanałowym może zostać odroczona lub przeciwwskazana w określonych sytuacjach klinicznych. Poinformuj lekarza, jeśli:

• Masz aktywne zakażenie (gorączka, infekcja skóry w okolicy lędźwiowej).
• Występują zaburzenia krzepnięcia lub przyjmujesz silne leki przeciwkrzepliwe/antyagregacyjne (ryzyko krwawienia po punkcji).
• Przebyłeś niedawno uraz głowy, masz objawy podwyższonego ciśnienia śródczaszkowego, wodogłowie lub inny stan, w którym punkcja lędźwiowa może być ryzykowna — oceni to lekarz.

7. Interakcje z innymi lekami

Qalsody podawany jest dokanałowo i w niewielkim stopniu działa ogólnoustrojowo, jednak należy poinformować lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach, także bez recepty i suplementach.

Szczególną ostrożność należy zachować w przypadku:

• Leków przeciwkrzepliwych (np. warfaryna, apiksaban, rywaroksaban) i przeciwpłytkowych (np. aspiryna w dawkach przeciwpłytkowych, klopidogrel) — zwiększone ryzyko krwawienia po punkcji lędźwiowej.
• Leków wpływających na liczbę płytek krwi lub czynność nerek — lekarz może zlecać monitorowanie badań.

Nie odstawiaj i nie włączaj leków bez konsultacji z lekarzem prowadzącym.

8. Uwagi dla pacjenta

• Przygotowanie do zabiegu: zapytaj o konieczność modyfikacji leków przeciwkrzepliwych. Zadbaj o nawodnienie, zjedz lekki posiłek (jeśli lekarz nie zaleci inaczej).
• Po podaniu: możliwy jest ból głowy po punkcji. Odpoczynek i odpowiednie nawodnienie mogą złagodzić dolegliwości. Unikaj intensywnego wysiłku fizycznego przez 24–48 godzin lub zgodnie z zaleceniem lekarza.
• Kontrole: lekarz może zlecać okresowe badania, w tym morfologię krwi (ze zwróceniem uwagi na płytki krwi) i badanie ogólne moczu, a także ocenę neurologiczną i okulistyczną, zależnie od sytuacji klinicznej.
• Ciąża i karmienie piersią: jeśli jesteś w ciąży, planujesz ciążę lub karmisz piersią, poinformuj lekarza. Wspólnie zostanie ocenione bezpieczeństwo i zasadność terapii.
• Prowadzenie pojazdów i obsługa maszyn: jeśli odczuwasz ból głowy, zawroty głowy, zmęczenie lub zaburzenia widzenia — nie prowadź i nie obsługuj maszyn.
• Przechowywanie: lek jest przechowywany i przygotowywany w placówce medycznej. Pacjenci nie powinni przechowywać ani przygotowywać leku samodzielnie.
• Kontakt: w razie nasilenia objawów ALS, nowych dolegliwości neurologicznych, gorączki, silnego bólu głowy, zaburzeń widzenia, problemów z oddawaniem moczu lub stolca — skontaktuj się niezwłocznie z ośrodkiem.

9. Ostrzeżenie edukacyjne

Niniejszy materiał ma charakter edukacyjny i nie zastępuje konsultacji lekarskiej ani oficjalnej ulotki dołączonej do opakowania lub Charakterystyki Produktu Leczniczego. Qalsody jest lekiem podawanym wyłącznie przez wykwalifikowany personel medyczny. Decyzję o rozpoczęciu, kontynuacji lub zakończeniu terapii podejmuje lekarz po ocenie korzyści i ryzyka dla konkretnego pacjenta.