1. Nazwa leku i postać

Nazwa: Ravicti

Postać: płyn doustny, stężenie 1,1 g/ml

Dostępne opakowania:

• Ravicti płyn doustny (1,1 g/ml) – 1 butelka 25 ml + 1 nasadka (adapter do dozowania)

2. Substancja czynna

Glicerolu fenylomaślan (glycerol phenylbutyrate).

Jest to tzw. „związek wiążący azot”. W organizmie przekształca się do fenylooctanu, który łączy się z glutaminą, tworząc fenylacyloglutaminę usuwaną z moczem. W ten sposób pomaga usuwać nadmiar azotu i obniżać stężenie amoniaku we krwi.

3. Wskazania do stosowania

Ravicti jest stosowany w leczeniu podtrzymującym przewlekłej hiperamonemii u pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego (UCD), takimi jak niedobory enzymów NAGS, CPS lub OTC.

Lek stosuje się jako element długoterminowej terapii razem z dietą z kontrolowaną podażą białka i – jeśli zalecono – suplementacją aminokwasów/essencjalnych składników odżywczych.

Nie jest przeznaczony do leczenia ostrego epizodu hiperamonemii (nagłego, dużego wzrostu amoniaku). W takiej sytuacji wymagane jest pilne leczenie szpitalne.

4. Dawkowanie i sposób podawania

Dawkowanie jest indywidualne – ustala je lekarz specjalista na podstawie wieku, masy ciała, powierzchni ciała, diety (podaży białka) i wyników badań (m.in. stężenia amoniaku i glutaminy).

Typowe zasady stosowania:

• Całkowitą dawkę dobową zwykle dzieli się na 3 równe dawki, przyjmowane z posiłkami lub karmieniem.
• Odmierzaj dawkę strzykawką doustną zgodnie z instrukcją. Do butelki dołączona jest nasadka-adapter ułatwiająca precyzyjne dozowanie.
• Lek można podawać doustnie lub przez zgłębnik nosowo‑żołądkowy/gastrostomię (jeśli pacjent go posiada), zgodnie z zaleceniem personelu medycznego.
• Nie zmieniaj samodzielnie dawki ani schematu podawania. Kontrola stężenia amoniaku jest kluczowa do dostosowania terapii.

Jeśli zapomnisz przyjąć dawkę: przyjmij ją, gdy sobie przypomnisz, chyba że zbliża się pora kolejnej – wtedy pomiń zapomnianą dawkę. Nie przyjmuj dawki podwójnej.

Przedawkowanie: w razie podejrzenia przyjęcia zbyt dużej dawki lub wystąpienia objawów takich jak senność, zawroty głowy, splątanie, ból głowy czy zaburzenia mowy – skontaktuj się pilnie z lekarzem lub zadzwoń na numer alarmowy.

5. Działania niepożądane

Jak każdy lek, Ravicti może powodować działania niepożądane, choć nie u każdego one wystąpią. Najczęściej zgłaszane:

• Ze strony przewodu pokarmowego: biegunka, ból brzucha, wzdęcia, nudności, wymioty, dyskomfort w jamie brzusznej, zmniejszenie apetytu.
• Ze strony układu nerwowego: bóle głowy, senność, zawroty głowy, uczucie zmęczenia, zaburzenia koncentracji. Mogą świadczyć o podwyższonym stężeniu amoniaku lub metabolitów leku – wymagają kontroli lekarskiej.
• Inne: kaszel, infekcje górnych dróg oddechowych, zmiana smaku, podwyższenie niektórych enzymów wątrobowych w badaniach.

Poważne objawy wymagające pilnego kontaktu z lekarzem:

• Objawy hiperamonemii: senność lub nadmierna drażliwość, wymioty, splątanie, zaburzenia mowy, problemy z koordynacją, drgawki.
• Objawy reakcji uczuleniowej: wysypka, świąd, obrzęk twarzy/języka/gardła, trudności w oddychaniu.

Zawsze zgłaszaj nowe lub nasilające się objawy lekarzowi – pomoże to w ocenie, czy wymagane jest dostosowanie dawki lub innych elementów terapii.

6. Przeciwwskazania

• Nadwrażliwość (alergia) na glicerolu fenylomaślan lub którykolwiek składnik leku.

Ostrzeżenia i środki ostrożności:

• Lek nie jest przeznaczony do leczenia ostrego epizodu hiperamonemii.
• Poinformuj lekarza o chorobach wątroby, trzustki, jelit, o niedożywieniu lub zaburzeniach wchłaniania – mogą wpływać na wchłanianie i działanie leku.
• Ciąża i karmienie piersią: decyzję o stosowaniu podejmuje lekarz po ocenie korzyści i ryzyka.

7. Interakcje z innymi lekami

Poinformuj lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach (na receptę, bez recepty, ziołowych) i suplementach. Istotne potencjalne interakcje:

• Leki mogące zwiększać stężenie amoniaku lub ryzyko jego wzrostu: kwas walproinowy i pochodne, topiramat, haloperidol, duże dawki glikokortykosteroidów. Może być konieczne częstsze monitorowanie.
• Probenecyd i inne leki wpływające na wydalanie nerkowe mogą zmieniać stężenia metabolitów (fenylacyloglutaminy) – wymagają kontroli objawów i badań.
• Inhibitory lipaz (np. orlistat) oraz ciężka niewydolność zewnątrzwydzielnicza trzustki mogą zmniejszyć wchłanianie leku; lekarz może dostosować dawkę i zalecić dodatkowe monitorowanie.

Nie rozpoczynaj, nie odstawiaj ani nie zmieniaj dawek innych leków bez konsultacji ze specjalistą prowadzącym terapię UCD.

8. Uwagi dla pacjenta

• Dieta: przestrzegaj diety z kontrolowaną ilością białka zgodnie z planem dietetyka. Nie zmieniaj podaży białka bez uzgodnienia z lekarzem.
• Badania kontrolne: regularnie wykonuj zlecone badania (amoniak, glutamina, parametry wątrobowe). Prowadź dziennik objawów i przyjmowanych dawek.
• Sposób przyjmowania: dawki dziel po równo do posiłków/karmień; używaj strzykawki doustnej i nasadki-adaptera z opakowania. W przypadku karmienia przez zgłębnik – przestrzegaj instrukcji płukania przed i po podaniu.
• Aktywność i bezpieczeństwo: lek może powodować senność lub zawroty – zachowaj ostrożność podczas prowadzenia pojazdów i obsługi maszyn, zwłaszcza na początku terapii lub po zmianie dawki.
• Przechowywanie: trzymaj lek w oryginalnym opakowaniu, poza zasięgiem dzieci. Przestrzegaj zaleceń na etykiecie i instrukcji farmaceuty dotyczących warunków i czasu użycia po otwarciu.
• Plan działania w nagłych wypadkach: miej spisany plan postępowania w razie objawów hiperamonemii i numery kontaktowe do ośrodka prowadzącego.

9. Ostrzeżenie edukacyjne

Niniejszy materiał ma charakter edukacyjny. Nie zastępuje indywidualnej konsultacji medycznej. W przypadku pytań dotyczących leczenia, dawkowania, interakcji czy działań niepożądanych skontaktuj się z lekarzem prowadzącym lub farmaceutą.

W razie wystąpienia objawów wskazujących na hiperamonemię (senność, wymioty, splątanie, drgawki) – niezwłocznie szukaj pomocy medycznej.