Replagal – edukacyjna ulotka dla pacjenta

Ten materiał ma charakter informacyjny i pomaga zrozumieć działanie oraz bezpieczne stosowanie leku Replagal (agalsidaza alfa) u osób z chorobą Fabry’ego. Nie zastępuje porady lekarza ani oryginalnej ulotki producenta.

1. Nazwa leku i postać

Nazwa: Replagal

Postać: koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji dożylnej.

Dostępne warianty opakowań:

• Replagal koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji (1 mg/ml) – 1 fiolka 3,5 ml

2. Substancja czynna

Agalsidaza alfa – enzym stosowany w terapii zastępczej u pacjentów z potwierdzoną chorobą Fabry’ego.

3. Wskazania do stosowania

Replagal jest stosowany jako długotrwała enzymatyczna terapia zastępcza u pacjentów z rozpoznaną chorobą Fabry’ego, w celu uzupełnienia brakującej/nieprawidłowej aktywności enzymu alfa-galaktozydazy A. Leczenie ma na celu zmniejszenie obciążenia organizmu substancjami gromadzonymi w komórkach oraz łagodzenie i spowolnienie objawów choroby (np. bólu neuropatycznego, objawów ze strony nerek, serca, przewodu pokarmowego).

Leczenie rozpoczyna i nadzoruje lekarz mający doświadczenie w terapii chorób lizosomalnych. Replagal może być stosowany u dorosłych oraz – jeśli tak zdecyduje specjalista – u dzieci i młodzieży.

4. Dawkowanie i sposób podawania

• Typowe dawkowanie: 0,2 mg na kilogram masy ciała, co 2 tygodnie.
• Sposób podania: wolna infuzja dożylna. Lek jest rozcieńczany i podawany wyłącznie przez wykwalifikowany personel medyczny w warunkach umożliwiających monitorowanie pacjenta.
• Czas trwania infuzji: zazwyczaj około 40 minut; może być dostosowany indywidualnie.
• Premedykacja: u części pacjentów lekarz może zalecić leki przeciwgorączkowe lub przeciwhistaminowe w celu ograniczenia reakcji związanych z infuzją.

Jeśli opuścisz zaplanowaną dawkę, jak najszybciej skontaktuj się z ośrodkiem prowadzącym leczenie, aby ustalić nowy termin infuzji.

5. Działania niepożądane

Jak każdy lek, Replagal może powodować działania niepożądane. Część z nich występuje w trakcie lub krótko po infuzji i nazywana jest reakcjami związanymi z infuzją.

Najczęściej zgłaszane

• bóle głowy, uczucie zmęczenia
• gorączka, dreszcze, uczucie gorąca/uderzenia gorąca
• nudności, wymioty, bóle brzucha
• wysypka, świąd, pokrzywka
• bóle mięśni i stawów
• spadek lub wzrost ciśnienia tętniczego, kołatanie serca
• duszność, kaszel, ból w klatce piersiowej
• zawroty głowy

Poważne działania niepożądane (wymagają pilnej pomocy medycznej)

• objawy ciężkiej reakcji nadwrażliwości lub anafilaksji: nagły świszczący oddech, nasilona duszność, obrzęk twarzy/języka/gardła, silna pokrzywka, zawroty głowy z omdleniem
• utrzymujący się ból w klatce piersiowej, ciężkie zaburzenia rytmu serca

U części pacjentów mogą pojawić się przeciwciała przeciwko agalsidazie alfa. Zwykle są one monitorowane przez lekarza i mogą mieć wpływ na reakcje podczas infuzji lub skuteczność leczenia.

Jeśli wystąpią jakiekolwiek niepokojące objawy, poinformuj zespół medyczny prowadzący terapię.

6. Przeciwwskazania

• nadwrażliwość (uczulenie) na agalsidazę alfa lub którykolwiek składnik leku
• przebyta ciężka reakcja anafilaktyczna na agalsidazę alfa – dalsze leczenie wymaga oceny ryzyka i korzyści przez specjalistę

O wszelkich alergiach, chorobach współistniejących (zwłaszcza serca, nerek) oraz o ciąży lub karmieniu piersią zawsze poinformuj lekarza przed rozpoczęciem terapii.

7. Interakcje z innymi lekami

Replagal jest białkowym lekiem biologicznym; istotne interakcje farmakokinetyczne są mało prawdopodobne. Jednak należy poinformować lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach (na receptę, bez recepty, ziołowych i suplementach).

Szczególną ostrożność zaleca się w przypadku leków mogących hamować aktywność alfa-galaktozydazy A w komórkach, takich jak niektóre leki przeciwarytmiczne lub przeciwmalaryczne (np. amiodaron, chlorochina) oraz niektóre antybiotyki aminoglikozydowe (np. gentamycyna). Teoretycznie mogą one zmniejszać skuteczność terapii enzymatycznej – decyzję o ich stosowaniu podejmuje lekarz.

8. Uwagi dla pacjenta

• Kontrole i monitoring: regularne wizyty, badania krwi, ocena czynności nerek i serca oraz monitorowanie objawów są niezbędne, by ocenić skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.
• Reakcje podczas infuzji: zgłaszaj natychmiast gorączkę, dreszcze, duszność, wysypkę, ból w klatce piersiowej. Personel może spowolnić lub przerwać wlew i podać leki łagodzące objawy.
• Ciąża i karmienie piersią: bezpieczeństwo nie jest w pełni ustalone. Jeśli jesteś w ciąży, planujesz ciążę lub karmisz piersią, porozmawiaj z lekarzem o kontynuacji terapii.
• Zdrowy tryb życia: przestrzegaj zaleceń dotyczących diety, aktywności fizycznej i profilaktyki powikłań sercowo‑naczyniowych; kontynuuj inne leki zalecone przez specjalistów (np. nefrologa, kardiologa).
• Prowadzenie pojazdów: w dniu infuzji mogą wystąpić zawroty głowy lub uczucie zmęczenia – rozważ unikanie prowadzenia pojazdów bezpośrednio po wlewie.
• Przechowywanie leku: przechowywaniem, przygotowaniem i utylizacją leku zajmuje się personel medyczny.

9. Ostrzeżenie edukacyjne

Niniejszy opis ma charakter edukacyjny, ma pomóc pacjentom zrozumieć terapię Replagal i nie zastępuje konsultacji z lekarzem ani informacji zawartych w oficjalnej ulotce lub Charakterystyce Produktu Leczniczego. W sprawie diagnozy, wskazań, dawkowania i możliwych działań niepożądanych zawsze postępuj zgodnie z zaleceniami swojego lekarza prowadzącego.