1. Nazwa leku i postać

Spinraza – roztwór do wstrzykiwań do podania dokanałowego (do przestrzeni płynu mózgowo-rdzeniowego).

Warianty opakowań

• Spinraza roztwór do wstrzykiwań 12 mg – 1 fiolka 5 ml

2. Substancja czynna

Substancja czynna: nusinersen.

Każda fiolka 5 ml zawiera 12 mg nusinersenu. Nusinersen to lek modyfikujący przebieg choroby (antysensowny oligonukleotyd), który zwiększa wytwarzanie białka SMN niezbędnego do prawidłowej pracy neuronów ruchowych.

3. Wskazania do stosowania

Spinraza jest wskazana do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) z delecją lub mutacją w genie SMN1 (tzw. 5q SMA) u niemowląt, dzieci i dorosłych. O kwalifikacji do terapii decyduje lekarz na podstawie badań genetycznych i oceny klinicznej.

4. Dawkowanie i sposób podawania

Lek podaje wyłącznie lekarz doświadczony w wykonywaniu punkcji lędźwiowych i leczeniu SMA.

Standardowy schemat dawkowania

• Dawka: 12 mg (5 ml) dokanałowo.
• Dawki nasycające: w dniu 0, po 14 dniach, po 28 dniach i po 63 dniach od pierwszej dawki.
• Dawki podtrzymujące: co 4 miesiące po zakończeniu etapu nasycającego.

Dawkowanie nie zależy od masy ciała. Przed wstrzyknięciem lekarz może usunąć niewielką ilość płynu mózgowo‑rdzeniowego (CSF), a następnie poda lek do przestrzeni podpajęczynówkowej.

Jak przebiega podanie

• Podanie następuje poprzez punkcję lędźwiową. U niektórych pacjentów stosuje się znieczulenie miejscowe lub krótką sedację.
• W przypadku skoliozy, zrostów lub po operacjach kręgosłupa podanie może wymagać kontroli obrazowej (np. fluoroskopia, USG).
• Po zabiegu zaleca się odpoczynek; personel medyczny będzie monitorował samopoczucie pacjenta.

Pominięta dawka: jeśli termin dawki zostanie pominięty, należy podać ją możliwie szybko i kontynuować zgodnie z planem leczenia ustalonym przez lekarza.

5. Działania niepożądane

Jak każdy lek, Spinraza może powodować działania niepożądane. Nie u każdego one wystąpią. Część objawów wiąże się z samą procedurą punkcji lędźwiowej.

Bardzo częste i częste

• Ból głowy, ból pleców, sztywność karku (zwłaszcza po punkcji lędźwiowej).
• Nudności, wymioty, zawroty głowy, zmęczenie.
• Gorączka, podrażnienie w miejscu wkłucia.
• Infekcje dróg oddechowych (np. nieżyt nosa, kaszel), zapalenie płuc u pacjentów z SMA.
• Zaparcia.
• Wyniki badań: białkomocz (białko w moczu), zmiany parametrów krzepnięcia lub płytek krwi.

Rzadkie i ważne klinicznie

• Reakcje nadwrażliwości (wysypka, świąd, obrzęk twarzy, trudności w oddychaniu).
• Małopłytkowość i zaburzenia krzepnięcia (skłonność do siniaków, krwawień z nosa, krwawienia wydłużone).
• Problemy z nerkami (np. nasilony białkomocz) – zwykle bezobjawowe, wykrywane w badaniach.
• Wodniak/poszerzenie przestrzeni płynowych, w tym wodogłowie – ból głowy, wymioty, senność, drażliwość, pogorszenie stanu neurologicznego wymagają pilnej oceny.
• Zakażenie OUN po punkcji (silny ból głowy, sztywność karku, gorączka) – stan nagły.

W razie wystąpienia niepokojących objawów, zwłaszcza nasilonych bólów głowy, gorączki, uporczywych wymiotów, senności, trudności w oddychaniu, krwawień lub wysypki – niezwłocznie skontaktuj się z lekarzem lub zadzwoń na numer alarmowy.

6. Przeciwwskazania

• Nadwrażliwość (uczulenie) na nusinersen lub którykolwiek składnik leku.
• Czynna infekcja skóry w miejscu planowanej punkcji lub zakażenie OUN – do czasu wyleczenia.
• Ciężkie, niekontrolowane zaburzenia krzepnięcia lub bardzo niska liczba płytek krwi.

O ewentualnych przeciwwskazaniach proceduralnych (np. wady anatomiczne kręgosłupa) decyduje lekarz po ocenie ryzyka i korzyści.

7. Interakcje z innymi lekami

Nusinersen działa głównie miejscowo w płynie mózgowo-rdzeniowym, a jego stężenie we krwi jest niskie. Nie opisano licznych bezpośrednich interakcji, jednak należy poinformować lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach, także dostępnych bez recepty i suplementach.

Szczególna ostrożność

• Leki przeciwzakrzepowe i przeciwpłytkowe (np. warfaryna, NOAC, klopidogrel, ASA) – zwiększone ryzyko krwawień związanych z punkcją lędźwiową i małopłytkowością.
• Leki potencjalnie nefrotoksyczne (np. duże dawki NLPZ, aminoglikozydy, wankomycyna) – ryzyko nasilenia zaburzeń czynności nerek.
• Inne leki wpływające na krzepnięcie lub liczbę płytek – konieczność monitorowania.

Nie zmieniaj samodzielnie dawek swoich leków. O ewentualnych modyfikacjach terapii zdecyduje lekarz.

8. Uwagi dla pacjenta

• Leczenie prowadzone jest w doświadczonych ośrodkach SMA. Przestrzegaj harmonogramu wizyt i wczesnej rehabilitacji zgodnie z zaleceniami zespołu terapeutycznego.
• Przed każdą dawką lekarz może zlecać badania kontrolne (m.in. morfologia z płytkami, parametry krzepnięcia, badanie moczu pod kątem białka, ocena funkcji nerek).
• Po punkcji lędźwiowej odpoczywaj i nawadniaj się zgodnie z zaleceniami personelu. Zgłoś uporczywy ból głowy, wymioty, gorączkę lub wyciek płynu z miejsca wkłucia.
• Ciężarne i karmiące piersią: bezpieczeństwo stosowania nie jest w pełni ustalone. Jeśli jesteś w ciąży, planujesz ciążę lub karmisz – poinformuj lekarza. Może być zalecona skuteczna antykoncepcja w trakcie leczenia.
• Aktywność i prowadzenie pojazdów: po zabiegu mogą wystąpić zawroty głowy i ból głowy. Wróć do prowadzenia pojazdów/obsługi maszyn dopiero, gdy poczujesz się dobrze.
• Przechowywanie i przygotowanie: lek jest przechowywany i przygotowywany przez personel medyczny (lodówka 2–8°C, nie zamrażać). Fiolka jest jednorazowa.
• Nie przerywaj leczenia bez konsultacji z lekarzem, nawet jeśli nastąpi poprawa lub chwilowe pogorszenie samopoczucia.
• Zgłaszanie działań niepożądanych: poinformuj lekarza o każdym niepożądanym działaniu. Dzięki temu terapia może być bezpieczniejsza.

9. Ostrzeżenie edukacyjne

Niniejszy materiał ma charakter informacyjny, nie stanowi reklamy produktu leczniczego ani porady medycznej. Nie używaj tej informacji do samodzielnego podejmowania decyzji terapeutycznych. W sprawach dotyczących diagnozy, leczenia i dawkowania zawsze kieruj się zaleceniami lekarza prowadzącego oraz oficjalną charakterystyką produktu leczniczego/ulotką dołączoną do opakowania.