1. Nazwa leku i postać

Nazwa: Voxzogo

Postać farmaceutyczna: proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań (0,4 mg)

Warianty opakowań

• Voxzogo proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzyknięć (0,4 mg) – 10 fiolek proszku + 10 ampułko‑strzykawek 0,5 ml z rozpuszczalnikiem + 10 strzykawek + 10 igieł

2. Substancja czynna

Vosoritide – analog peptydu natriuretycznego typu C (CNP), działający na receptory chrząstki wzrostowej, co może wspierać tempo wzrastania u dzieci z achondroplazją.

3. Wskazania do stosowania

Voxzogo jest stosowany w leczeniu achondroplazji u dzieci i młodzieży z otwartymi nasadami kości (niezakończonym wzrastaniem). O możliwości rozpoczęcia i kontynuacji terapii decyduje lekarz doświadczony w leczeniu zaburzeń wzrastania.

Cel terapii ma charakter wspomagający wzrastanie; o spodziewanych korzyściach i ograniczeniach leczenia należy porozmawiać z lekarzem.

4. Dawkowanie i sposób podawania

Dawkowanie

• Dawka dobierana jest przez lekarza wg masy ciała dziecka (na kg mc.).
• Lek podaje się raz na dobę, najlepiej o stałej porze.
• Kontrole masy ciała są konieczne – dawka może wymagać korekty wraz ze wzrostem dziecka.

Sposób podawania

• Podanie podskórne (s.c.), po przygotowaniu roztworu z dołączonego proszku i rozpuszczalnika.
• Miejsca wstrzyknięć należy rotować (np. brzuch, udo, ramię), unikając blizn, podrażnień i okolicy pępka.
• Przygotowanie i wstrzyknięcie powinny wykonywać osoby przeszkolone przez personel medyczny. Nie wstrząsać energicznie – roztwór przygotować delikatnie, powinien być klarowny i bez cząstek.
• Ze względu na możliwość przemijającego spadku ciśnienia tętniczego, zaleca się dobre nawodnienie dziecka i podawanie leku w pozycji siedzącej/leżącej. Jeśli pojawią się zawroty głowy lub osłabienie, dziecko powinno pozostać w spoczynku do ustąpienia objawów.

Pominięcie lub przedawkowanie dawki

• Pominięcie: podaj dawkę tak szybko, jak to możliwe tego samego dnia. Jeśli zbliża się pora kolejnej dawki – pomiń zaległą. Nie podwajaj dawki.
• Przedawkowanie: w razie podania zbyt dużej dawki lub pojawienia się zawrotów głowy, omdleń, silnego osłabienia – skontaktuj się niezwłocznie z lekarzem lub zadzwoń pod numer alarmowy.

Przygotowanie roztworu i czas użycia

Roztwór do wstrzyknięć sporządza się wyłącznie z dołączonego rozpuszczalnika, zgodnie z instrukcją przekazaną przez personel medyczny. Zwykle zaleca się zużyć roztwór niezwłocznie po przygotowaniu. Jeśli konieczne jest krótkie przechowanie, zastosuj się do zaleceń lekarza co do czasu i warunków (temperatura, ochrona przed światłem). Resztek roztworu nie używać ponownie.

5. Działania niepożądane

Jak każdy lek, Voxzogo może powodować działania niepożądane. Nie u każdego one wystąpią.

Częściej obserwowane

• Reakcje w miejscu wstrzyknięcia: zaczerwienienie, obrzęk, ból, świąd, zasinienie.
• Objawy ze strony układu pokarmowego: nudności, wymioty, biegunka lub ból brzucha.
• Spadek ciśnienia tętniczego, zawroty głowy, uczucie osłabienia (zwykle przemijające).
• Ból głowy, zmęczenie, uderzenia gorąca.

Rzadziej

• Omdlenie związane ze spadkiem ciśnienia.
• Reakcje nadwrażliwości (wysypka, pokrzywka).

Natychmiast skontaktuj się z lekarzem lub wezwij pomoc (112/999), jeśli wystąpią objawy ciężkiej reakcji alergicznej: duszność, świszczący oddech, obrzęk twarzy/ust/języka, silna pokrzywka, trudności w przełykaniu, nagłe osłabienie lub omdlenie.

W przypadku uciążliwych lub niepokojących objawów porozmawiaj z lekarzem – możliwa jest modyfikacja planu podawania lub dodatkowe zalecenia (np. nawodnienie, zmiana pory podania).

6. Przeciwwskazania

• Nadwrażliwość (alergia) na vosoritide lub którykolwiek składnik leku.
• Brak wskazań – lek nie jest przeznaczony dla osób z zamkniętymi nasadami kości (po zakończeniu wzrastania).

Przed rozpoczęciem leczenia poinformuj lekarza o wszystkich chorobach dziecka, w szczególności o niskim ciśnieniu tętniczym, chorobach serca, omdleniach w wywiadzie, zaburzeniach czynności nerek lub wątroby.

7. Interakcje z innymi lekami

Poinformuj lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach (również OTC i suplementach). Szczególną ostrożność należy zachować w przypadku:

• Leków obniżających ciśnienie tętnicze (np. inhibitory ACE, sartany, beta‑blokery, antagoniści wapnia), diuretyków, azotanów – ryzyko nasilenia spadku ciśnienia i zawrotów głowy.
• Inhibitorów PDE5 (np. sildenafil) – możliwość addytywnego działania hipotensyjnego.
• Leków i terapii wpływających na wzrastanie (np. hormon wzrostu) – jednoczesne stosowanie wymaga indywidualnej oceny lekarza.
• Innych zastrzyków podskórnych w te same okolice – konieczna rotacja miejsc wstrzyknięć, by ograniczyć podrażnienia.

8. Uwagi dla pacjenta

Przechowywanie

• Przechowuj zgodnie z informacją na opakowaniu, zwykle w lodówce (2–8°C), nie zamrażać, chronić przed światłem. Przechowuj w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.
• Po przygotowaniu roztworu – stosuj się do zaleceń personelu medycznego co do czasu użycia i warunków przechowywania. Nie używaj, jeśli roztwór jest mętny, odbarwiony lub zawiera cząstki.

Szkolenie i technika wstrzyknięcia

• Opiekun powinien przejść szkolenie z przygotowania i podania leku, zasad aseptyki oraz bezpiecznej utylizacji igieł i strzykawek (pojemnik na odpady medyczne).
• Rotuj miejsca wstrzyknięcia, nie wstrzykuj w skórę podrażnioną lub z infekcją.

Monitorowanie terapii

• Regularne wizyty kontrolne: pomiary wzrostu i masy ciała, ocena dojrzewania kości (nasad), ewentualnie kontrola ciśnienia tętniczego.
• Zgłaszaj lekarzowi wszystkie działania niepożądane oraz zmiany w lekach przyjmowanych przez dziecko.

Aktywność i bezpieczeństwo

• Ze względu na ryzyko zawrotów głowy lub osłabienia po zastrzyku, zaplanuj podanie w czasie, gdy dziecko może odpocząć. Unikaj intensywnej aktywności fizycznej bezpośrednio po wstrzyknięciu.
• Zadbaj o odpowiednie nawodnienie, szczególnie w dniu podania.

Podróże

• Podczas podróży używaj torby chłodniczej zgodnie z zaleceniami producenta. Zaplanuj zapas igieł/strzykawek i bezpieczną utylizację odpadów.

9. Ostrzeżenie edukacyjne

Ta ulotka ma charakter edukacyjny, nie zastępuje indywidualnej porady lekarza ani oryginalnej dokumentacji producenta. Nie zmieniaj dawki, nie przerywaj ani nie rozpoczynaj leczenia bez konsultacji z lekarzem. W razie nagłych, ciężkich objawów (np. duszności, omdlenia, silnych zawrotów głowy) wezwij pomoc pod numerem 112/999.