1. Nazwa leku i postać

Nazwa handlowa: Voxzogo

Postać farmaceutyczna: proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań (1,2 mg)

Warianty opakowań

• Voxzogo proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań (1,2 mg) — 10 fiolek proszku + 10 ampułko-strzykawek 0,6 ml rozpuszczalnika + 10 igieł + 10 strzykawek

2. Substancja czynna

Substancja czynna: vosoritide.

Vosoritide jest analogiem peptydu natriuretycznego typu C (CNP). Działa na chrząstkę wzrostową kości długich, wspierając procesy wzrostu u pacjentów z achondroplazją.

3. Wskazania do stosowania

Voxzogo jest stosowany w leczeniu achondroplazji u dzieci i młodzieży w wieku od 2 lat, u których nasady kości (chrząstki wzrostowe) są nadal otwarte. Rozpoczęcie i prowadzenie terapii powinno odbywać się przez lekarza doświadczonego w leczeniu zaburzeń wzrostu.

Lek nie jest przeznaczony dla pacjentów, u których wzrost kostny został już zakończony (zamknięte nasady kości).

4. Dawkowanie i sposób podawania

O dawce decyduje lekarz. Typowo stosuje się dawkę 15 mikrogramów na kilogram masy ciała (15 mcg/kg) raz na dobę, w postaci wstrzyknięcia podskórnego.

Jak podawać lek

• Roztwór przygotowuje się poprzez rozpuszczenie proszku dostarczonym rozpuszczalnikiem — zgodnie z instrukcją przekazaną przez personel medyczny.
• Wstrzyknięcia wykonuje się podskórnie, zwykle w okolicę brzucha, uda, pośladka lub ramienia. Należy rotować miejsca wstrzyknięć, aby ograniczyć podrażnienia skóry.
• Podawaj lek codziennie o stałej porze. Wybierz porę, po której dziecko może usiąść lub położyć się na kilkanaście–kilkadziesiąt minut, ponieważ po podaniu może dojść do przejściowego obniżenia ciśnienia tętniczego.
• Opiekun podający lek powinien być przeszkolony przez personel medyczny w zakresie przygotowania roztworu i techniki wstrzyknięcia.

Zmiany masy ciała

Dawka zależy od aktualnej masy ciała. Przy zmianach masy ciała konieczna może być korekta dawki — lekarz ustali nowy schemat.

Pominięcie dawki

• Jeśli pominiesz dawkę, podaj ją możliwie szybko tego samego dnia.
• Jeśli zbliża się pora następnej dawki, pomiń zapomnianą i wróć do zwykłego schematu.
• Nie podwajaj dawki w celu uzupełnienia.

Ważne

• W razie objawów odwodnienia (np. biegunka, wymioty, gorączka) skontaktuj się z lekarzem przed podaniem kolejnej dawki — ryzyko spadku ciśnienia może być większe.
• W przypadku podania większej niż zalecona dawki lub wystąpienia omdlenia/zawrotów głowy — niezwłocznie skontaktuj się z lekarzem.

5. Działania niepożądane

Jak każdy lek, Voxzogo może powodować działania niepożądane, choć nie u każdego one wystąpią.

Częste lub zgłaszane działania niepożądane

• Reakcje w miejscu wstrzyknięcia: zaczerwienienie, ból, świąd, obrzęk, zgrubienie skóry.
• Spadek ciśnienia tętniczego po podaniu: zawroty głowy, uczucie osłabienia, rzadziej omdlenie.
• Ból głowy, zmęczenie, uderzenia gorąca.
• Nudności, wymioty, ból brzucha, biegunka.
• Bóle kończyn lub stawów, bóle mięśni.
• Gorączka, objawy infekcji górnych dróg oddechowych (np. katar, kaszel).
• Wysypka skórna lub pokrzywka.

Objawy wymagające pilnej pomocy

• Oznaki reakcji alergicznej: obrzęk twarzy, języka lub gardła, trudności w oddychaniu, świszczący oddech, nasilona pokrzywka — wezwij pogotowie (112/999).
• Omdlenie lub utrzymujące się silne zawroty głowy po wstrzyknięciu — skontaktuj się pilnie z lekarzem.

W przypadku jakichkolwiek niepokojących objawów skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą. Działania niepożądane można zgłaszać do krajowego systemu nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii.

6. Przeciwwskazania

• Nadwrażliwość (uczulenie) na vosoritide lub którykolwiek składnik leku.
• Zakończony wzrost kostny (zamknięte nasady kości) — brak wskazań do stosowania.
• Ciąża i karmienie piersią — lek nie jest przeznaczony do stosowania w tych okresach; w razie wątpliwości skonsultuj się z lekarzem.

O wszelkich chorobach współistniejących (w tym o chorobach serca, nerek, wątroby, omdleniach w wywiadzie) poinformuj lekarza przed rozpoczęciem terapii.

7. Interakcje z innymi lekami

Poinformuj lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach (także bez recepty, ziołowych i suplementach).

Szczególna ostrożność

• Leki obniżające ciśnienie tętnicze (np. inhibitory ACE, sartany, beta-blokery, diuretyki) — możliwe nasilenie spadku ciśnienia po wstrzyknięciu.
• Azotany (np. nitrogliceryna) i leki rozszerzające naczynia — ryzyko niedociśnienia.
• Inhibitory fosfodiesterazy typu 5 (np. sildenafil, tadalafil) — addycyjny wpływ naczyniorozszerzający.
• Alkohol — może nasilać zawroty głowy i spadki ciśnienia, szczególnie po podaniu dawki.

Vosoritide nie jest znany z istotnych interakcji z układem enzymów wątrobowych (CYP), jednak zawsze konsultuj schemat leczenia z lekarzem.

8. Uwagi dla pacjenta

• Monitoring terapii: dziecko będzie miało regularnie mierzoną prędkość wzrastania, ocenę nasad kostnych oraz wizyty kontrolne u specjalisty.
• Bezpieczeństwo po podaniu: po wstrzyknięciu zapewnij możliwość odpoczynku siedzącego/leżącego ze względu na możliwy, przemijający spadek ciśnienia i zawroty głowy. Unikaj intensywnej aktywności bezpośrednio po dawce.
• Technika wstrzyknięć: myj ręce, używaj nowej igły i strzykawki do każdej dawki, zmieniaj miejsca wkłuć, nie wstrzykuj w podrażnioną lub zakażoną skórę. Zużyte igły utylizuj w pojemniku na odpady medyczne.
• Przechowywanie: przechowuj zgodnie z zaleceniami producenta (zwykle w lodówce, nie zamrażać, chronić przed światłem). Sporządzony roztwór stosuj wyłącznie zgodnie z instrukcją personelu medycznego — nie przechowuj „na później”, jeśli nie zalecono inaczej.
• Odwodnienie/choroba: przy wymiotach, biegunce, gorączce lub słabym przyjmowaniu płynów skonsultuj podanie kolejnej dawki z lekarzem.
• Ciąża i płodność: lek jest przeznaczony dla populacji pediatrycznej. U nastolatek zdolnych do zajścia w ciążę omów z lekarzem kwestie antykoncepcji; w razie zajścia w ciążę należy niezwłocznie poinformować lekarza.
• Prowadzenie pojazdów/obsługa maszyn: bezpośrednio po dawce może wystąpić zawroty głowy — zachowaj ostrożność.

9. Ostrzeżenie edukacyjne

Niniejszy opis ma charakter edukacyjny, bazuje na ogólnodostępnej wiedzy medycznej i nie zastępuje porady lekarza, farmaceuty ani oficjalnej ulotki dołączonej do opakowania. Nie podejmuj samodzielnie decyzji o rozpoczęciu, modyfikacji ani przerwaniu terapii bez konsultacji z lekarzem prowadzącym. W razie nagłych, ciężkich objawów ubocznych wezwij pomoc medyczną.