1. Nazwa leku i postać

Nazwa: Zavesca

Postać: kapsułki twarde

Warianty opakowań:

• Zavesca kapsułki twarde 100 mg – 84 kapsułki

2. Substancja czynna

Miglustat – inhibitor syntazy glukozyloceramidu. Lek należy do tzw. terapii redukcji substratu; zmniejsza wytwarzanie określonych lipidów gromadzących się w niektórych chorobach spichrzeniowych.

3. Wskazania do stosowania

• Choroba Gauchera typu 1 (łagodna do umiarkowanej) u dorosłych, gdy enzymatyczna terapia zastępcza nie jest odpowiednia.
• Niemann–Pick typu C (NPC) – leczenie postępujących objawów neurologicznych u dorosłych, młodzieży i dzieci.

W obu chorobach lek powinien być ordynowany i monitorowany przez lekarza doświadczonego w leczeniu chorób rzadkich/spichrzeniowych.

4. Dawkowanie i sposób podawania

Dawkę ustala lekarz indywidualnie. Nie zmieniaj jej samodzielnie.

• Choroba Gauchera typu 1 (dorośli): typowa dawka to 100 mg trzy razy na dobę (co ~8 godzin).
• Niemann–Pick typu C: dawka zależy od wieku, masy ciała i/lub powierzchni ciała; lekarz dobierze właściwy schemat (u dorosłych często leczenie wielokrotne w ciągu doby).

Sposób podawania: kapsułki popijać wodą, można przyjmować z posiłkiem lub niezależnie od jedzenia. Staraj się przyjmować o stałych porach.

Czas terapii: długotrwały; ocena skuteczności i tolerancji odbywa się okresowo.

Szczególne grupy pacjentów: w zaburzeniach czynności nerek może być konieczne zmniejszenie dawki lub wydłużenie odstępów; w ciężkiej niewydolności nerek lek może być niezalecany – decyzję podejmuje lekarz.

Jeśli pominiesz dawkę: przyjmij jak najszybciej, chyba że zbliża się pora kolejnej – wówczas pomiń zapomnianą. Nie stosuj dawki podwójnej.

Przedawkowanie: w razie przyjęcia zbyt dużej dawki skontaktuj się z lekarzem lub zgłoś się do szpitala.

5. Działania niepożądane

Nie u każdego wystąpią działania niepożądane. Najczęściej zgłaszane:

• Biegunka, wzdęcia, ból brzucha, nudności
• Zmniejszenie apetytu, spadek masy ciała
• Ból głowy, zawroty głowy
• Drżenie rąk (najczęściej na początku leczenia)
• Skurcze mięśni, parestezje (mrowienia)

Rzadziej: neuropatia obwodowa (uszkodzenie nerwów objawiające się drętwieniem/osłabieniem), małopłytkowość (łatwe siniaczenie/krwawienia), reakcje nadwrażliwości.

Skontaktuj się pilnie z lekarzem, jeśli wystąpią: nasilające się drżenie lub zaburzenia czucia/siły, długotrwała lub ciężka biegunka z odwodnieniem, objawy alergii (wysypka, obrzęk, duszność), nietypowe krwawienia lub zasinienia.

Wiele dolegliwości żołądkowo‑jelitowych można ograniczyć modyfikacją diety (patrz „Uwagi dla pacjenta”). Lekarz może rozważyć czasowe zmniejszenie dawki.

6. Przeciwwskazania

• Nadwrażliwość (uczulenie) na miglustat lub którykolwiek składnik leku.

Decyzja o stosowaniu w ciąży i podczas karmienia piersią wymaga indywidualnej oceny lekarza (patrz „Uwagi dla pacjenta”).

7. Interakcje z innymi lekami

• Akarboza i inne leki hamujące trawienie cukrów – mogą nasilać działania niepożądane ze strony przewodu pokarmowego; takiego skojarzenia zwykle się unika.
• Leki wpływające na wydalanie nerkowe lub transport kationów (np. cymetydyna) mogą zwiększać stężenie miglustatu – konieczna może być kontrola lekarza.
• Ryzyko istotnych interakcji przez układ CYP jest małe, ponieważ miglustat nie jest intensywnie metabolizowany, jednak zawsze poinformuj lekarza o wszystkich lekach (na receptę, OTC, ziołowych).

Nie rozpoczynaj, nie odstawiaj ani nie zmieniaj dawek innych leków bez konsultacji.

8. Uwagi dla pacjenta

• Dieta: aby ograniczyć biegunkę i wzdęcia, rozważ zmniejszenie spożycia sacharozy, laktozy i ogółu łatwo przyswajalnych węglowodanów; jedz mniejsze, częstsze posiłki. W razie potrzeby lekarz może zalecić lek przeciwbiegunkowy.
• Monitorowanie: regularne wizyty kontrolne (masa ciała, objawy neurologiczne, badanie neurologiczne, morfologia – zwłaszcza płytki, ocena czynności nerek).
• Płodność/antykoncepcja: miglustat może przemijająco pogarszać parametry nasienia. Mężczyźni powinni stosować skuteczną antykoncepcję w trakcie leczenia i przez pewien czas po jego zakończeniu zgodnie z zaleceniem lekarza. Kobiety w wieku rozrodczym powinny stosować skuteczną metodę antykoncepcji.
• Ciąża i karmienie piersią: lek stosuje się tylko, jeśli potencjalne korzyści przeważają nad ryzykiem. Karmienie piersią zazwyczaj nie jest zalecane podczas terapii – omów alternatywy z lekarzem.
• Prowadzenie pojazdów/obsługa maszyn: zawroty głowy i drżenia mogą wpływać na zdolność prowadzenia – oceniaj swoje samopoczucie po dawce.
• Przechowywanie: w oryginalnym opakowaniu, poza zasięgiem dzieci, zgodnie z informacją na opakowaniu.

9. Ostrzeżenie edukacyjne

Niniejszy materiał ma charakter edukacyjny, nie zawiera pełnych informacji o leku i nie zastępuje konsultacji medycznej. Zawsze postępuj zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego i lokalną ulotką/opisem leku. W razie nagłego pogorszenia stanu zdrowia lub objawów alarmowych wezwij pomoc medyczną.