Tempo zmian w ochronie zdrowia jeszcze nigdy nie było tak duże. Od terapii genowych i komórkowych, przez leki biologiczne i biopodobne, aż po cyfrowe terapie i sztuczną inteligencję – nowe badania nad leczeniem przechodzą z laboratoriów do praktyki klinicznej w coraz krótszym czasie. W 2025 roku medycyna stawia na spersonalizowane podejście do pacjenta, lepsze projektowanie badań klinicznych oraz wykorzystanie danych ze świata rzeczywistego, aby skuteczniej, szybciej i bezpieczniej odpowiadać na najpilniejsze potrzeby zdrowotne.

W tym artykule w przystępny, a zarazem ekspercki sposób omawiamy najważniejsze trendy, które realnie zmieniają terapię chorób nowotworowych, metabolicznych, rzadkich, zakaźnych i psychicznych. Podpowiadamy też, jak krytycznie oceniać doniesienia medialne o „przełomach”, gdzie szukać wiarygodnych informacji oraz o co pytać lekarza, jeśli rozważasz udział w badaniach klinicznych.

Jak powstaje dowód na skuteczność leczenia

Nowe leczenie nie trafia do pacjentów przypadkiem. Każdy lek czy interwencja medyczna przechodzi wieloetapową ścieżkę, od badań podstawowych po rejestrację i monitoring po wprowadzeniu na rynek. Klasyczna droga obejmuje fazy: I (bezpieczeństwo i dawka), II (wstępna skuteczność), III (porównanie z dotychczasowym standardem) oraz IV (nadzór po rejestracji). Coraz częściej stosuje się też adaptacyjne projekty badań, które pozwalają szybciej wykrywać sygnały skuteczności i ograniczać narażenie pacjentów na nieskuteczne terapie.

Ważnym uzupełnieniem danych z prób klinicznych staje się real‑world evidence (RWE), czyli analizy danych medycznych pochodzących z praktyki (rejestry, EHR, dane z urządzeń noszonych). RWE pomaga lepiej zrozumieć, jak terapia działa u pacjentów wykluczonych z badań, w dłuższym czasie i przy chorobach współistniejących. Regulacyjnie zarówno oraz strony krajowych instytucji zdrowia.